Nieuwe geneesmiddelen kunnen ernstige, moeilijk te behandelen jicht


We respecteren uw privacy.

We respecteren uw privacy.

DINSDAG , 16 augustus (HealthDay News) - Voor sommige jicht-patiënten die lijden aan een bijzonder ernstige, verlammende vorm van de ziekte die standaardbehandelingen als onduldbaar of ineffectief beschouwt, lijkt een recent goedgekeurd alternatief verlichting te bieden.

Een nieuw IV-geïnfundeerde behandeling genaamd pegloticase (merknaam Krystexxa) heeft geen blijvend effect op de meest ernstige jichtpatiënten, maar onderzoekers zeggen dat voor de ongeveer vier op de 10 patiënten die wel positief reageren, de verbetering aanzienlijk kan zijn.

Gebruik van pegloticase was goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration in september 2010.

Echter, de behandeling is duur en de studie vond een hoog percentage bijwerkingen, sommige zeer ernstig, wat suggereert dat zorgaanbieders de c ost's en voordelen per geval.

"Waar we ons hier op focussen, is de ongeveer 3 procent van jichtpatiënten die de meest geavanceerde vorm van ziekte hebben," zei senior onderzoekschrijfster Dr. Michael A. Becker, emeritus hoogleraar geneeskunde aan de universiteit van Chicago.

"Ongeveer 80 procent van de tijd dat deze patiënten intolerant zijn voor de langdurige medicatie tegen jicht, allopurinol," legde Becker uit. "Voor de andere 20 procent heeft het medicijn ofwel onvoldoende werkzaamheid ofwel duurt het te lang voordat het effect heeft.

" Dus pegloticase is duidelijk een nichemiddel dat speciaal is ontworpen voor deze ergste gevallen, "zei Becker. een duur alternatief dat zorgvuldig gecontroleerde intraveneuze infusies gedurende een langere periode vereist. En er is een mogelijkheid voor infusiereacties, die - hoewel meestal niet - ernstig zijn.

"Maar het komt er uiteindelijk op neer dat deze behandeling hoop biedt voor mensen die anders niet ontvankelijk zijn geacht voor behandeling met conventionele middelen, "concludeerde hij.

Becker en zijn collega's publiceerden hun bevindingen in het 17 augustus nummer van het Journal of the American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, dat een licentie heeft verleend voor de exclusieve rechten op technologie met betrekking tot pegloticase, financierde het onderzoek en had er inbreng in.

De auteurs van het onderzoek merkten op dat ongeveer 6 miljoen mannen en vrouwen in de Verenigde Staten lijden aan een vorm van jicht, een ziekte die voortkomt uit een onvermogen van het lichaam om de accumulatie van urinezuur adequaat te verwijderen. In de afgelopen twee decennia is het aantal Amerikanen dat worstelt met de ziekte met ruwweg 50 procent gestegen.

Voor dergelijke individuen, veroorzaken stijgende urinezuurspiegels kleine naaldachtige kristalformaties, die op hun beurt in gewrichten en weefsels (met name de grote teen), die ontstekingen en vaak slopende pijn veroorzaken. Sinds 1966 is de orale toediening van allopurinol (Lopurin, Zyloprim) de behandeling van het record geweest, waardoor veel patiënten geholpen zijn door de productie van urinezuur te verlagen tijdens het aftappen onhoudbare afzettingen via de nieren. Een tweede orale behandeloptie, genaamd febuxostat (Uloric), werd twee jaar geleden goedgekeurd.

Maar voor een kleine minderheid van de patiënten werken de pillen niet, werken ze te traag of veroorzaken ze ernstige bijwerkingen. Hun jicht kan leiden tot gewrichtsaandoeningen, misvormingen, chronische pijn, invaliditeit en verminderde kwaliteit van leven. En voor dergelijke personen was er geen "plan B". Voor sommige van deze patiënten verklaarde Becker tweewekelijks (elke twee weken) intraveneuze infusies van pegloticase met een gemodificeerde versie van een varkensenzym genaamd "uricase" ( gebrek aan mensen) werken door urinezuur snel om te zetten in een alternatieve en gemakkelijk uit te scheiden vloeistof.

Om te zien hoe effectief deze nieuwe benadering zou kunnen zijn, voerden de auteurs van de studie twee proefperioden van zes maanden achtereen uit, waarbij uiteindelijk 212 patiënten betrokken waren met ernstige, chronische en niet-behandelbare jicht die werd verzorgd door 56 verschillende reumatologiecentra in de Verenigde Staten, Canada en Mexico.

Patiënten werden willekeurig verdeeld in drie groepen: één om tweewekelijks 8 milligram pegloticase te krijgen; een seconde om het medicijn een keer per maand te ontvangen; en de derde plaats op een injecteerbare zoutoplossing (een placebo).

Het resultaat: alle patiënten die pegloticase kregen, ervoeren een snelle daling van hun urinezuurspiegels tot een normaal bereik. In sommige gevallen was de afname van urinezuur echter tijdelijk, ontdekten de onderzoekers.

Het onderzoek gaf aan dat de nieuwe behandeling niet alle naar schatting 120.000 tot 180.000 Amerikanen met dit meest ernstige type jicht zal helpen. De medicatie leek zelfs een alles-of-niets-respons op te leveren, waardoor sommige patiënten enorm geholpen werden terwijl ze bijna geen effect op anderen hadden. Uiteindelijk ontdekte het onderzoeksteam dat 42 procent van de tweewekelijkse pegloticase-patiënten een normale urine hadden. zuurwaarden voor minimaal 80 procent van de onderzoeksperiode van een half jaar. Hetzelfde gold voor 35 procent van de maandelijkse pegloticasepatiënten. Die zoutoplossing oplossingen zagen helemaal geen verbetering. Over het algemeen steeg de kwaliteit van leven tussen beide sets van pegloticasepatiënten, evenals mobiliteit en functie; er was ook een vermindering van pijn. Wat meer is, veel van de knobbels meestal geassocieerd met langdurige jicht (genaamd "tophi") opgelost in ruwweg 40 procent en 20 procent van de tweewekelijkse en maandelijkse pegloticase-patiënten, respectievelijk.

Echter, de auteurs zeiden 90 procent van pegloticase-patiënten ondervonden minstens één bijwerking, meestal een korte opflakkering van jicht. Dergelijke opflakkeringseffecten komen ook vaak voor bij patiënten met allopurinol in de onmiddellijke periode na de start van de behandeling. Serieus: ongeveer een kwart van de tweewekelijkse pegloticasepatiënten en 42 procent die maandelijkse injecties hadden, ondervonden infusiegerelateerde immuunresponsen op de plaats van injectie van het geneesmiddel. Bij 5 tot 8 procent van de patiënten was de reactie ernstig en vijf patiënten ondervonden anafylaxie.

Dr. Tuhina Neogi, universitair hoofddocent geneeskunde aan de Boston School of Medicine, zei: "De overgrote meerderheid van de patiënten kan adequaat en adequaat worden behandeld met bestaande medicijnen. Het doelwit voor deze nieuwe aanpak is duidelijk niet de gewone gang van zaken gout patiënt. "

" Maar voor die hele kleine groep patiënten voor wie geen van de andere opties werkt, of voor wie er intoleranties zijn, is dit een nieuwe manier om te gaan, "zei Neogi.

" En wat is er Het is de moeite waard om erop te wijzen, "voegde ze eraan toe," is dat dit werkt door een heel ander werkingsmechanisme dan onze bestaande medicijnen. In plaats van de urinezuurtapkraan uit te zetten of een afvoer open te trekken, gaat dit medicijn als een emmer naar binnen en verwijdert gewoon de dingen, dus dit is echt uniek en opwindend. "Laatst bijgewerkt: 17-08-2011

Copyright @ 2017 HealthDay. Alle rechten voorbehouden.

Aanbevolen


Laat Een Reactie Achter